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Il farmaco miracoloso

Dottore, ma ha letto la settimana scorsa sul giornale?

Non saprei, cosa?

Che hanno trovato la cura per il diabete. In America, c’è scritto anche su internet

Ah, ho capito a cosa si riferisce. Un lancio di agenzia che riporta un comunicato stampa che preannuncia un articolo scientifico. Se ho ben capito, con una certa terapia, un topo con diabete in un laboratorio ha normalizzato la sua glicemia, ma leggerò con attenzione l'articolo scientifico quando sarà pubblicato.

Bene allora è fatta, un paio d'anni e questo diabete passerà, vero?

Purtroppo devo disilluderla. Il diabete è ed è destinato a rimanere, sicuramente per alcuni anni, una malattia cronica. Cronica significa che non guarisce. Sono stati fatti passi da gigante per facilitare il controllo del diabete e per rallentare la sua evoluzione ma niente riesce a invertire il processo.

E questo topo?

Questo topo è un topo. Troppe volte quando si è passati dalla cavia all'uomo le speranze sono svanite. Il 99%, forse più delle strade intraprese finisce in nulla. A volte il principio attivo non funziona, a volte funziona ma ha effetti collaterali gravi.

Ma ci sono i trapianti, le isole, le staminali…

Il trapianto di pancreas funziona nel diabete di tipo 1. Ma a che prezzo? Tutta la vita una terapia immunosoppressiva, non sempre facile da gestire, e con non pochi effetti collaterali. E questo senza dire del rischio operatorio. Le isole pancreatiche sono più facili da trapiantare ma – posto anche che attecchiscano e non muoiano nell’arco di pochi anni, non sempre producono insulina a sufficienza. Per quanto riguarda le cellule staminali ci sono speranze ma per ora manca il meccanismo che permette di associare la produzione al bisogno. E quindi bisogna ancora fare delle iniezioni.

Mia figlia dice che non volete trovare la cura del diabete perché è un business.

Se parla dei medici sbaglia indirizzo. Per noi medici non poter ‘far passare’ il diabete è una grande frustrazione. Se parliamo delle Case farmaceutiche… allora non si sarebbe dovuta trovare nemmeno la cura della tubercolosi, pensi che business era! O delle epatiti. Dica a sua figlia di guardare qualche video sui convegni di EASD o ADA, ce ne sono anche su YouTube. Vedrà 10-20 mila diabetologi e ricercatori impegnati in una gara per capire sempre di più del diabete e per scoprire la sua cura. Si sta lavorando in decine di direzioni.

Quindi i giornali dicono bugie.

Le do un consiglio, legga i giornali quel tanto che le serve per sentire che intorno al suo problema stanno lavorando nel mondo decine di migliaia di ricercatori, ma tenga presente che nel migliore dei casi, da quando viene lanciata una notizia a quando il farmaco effettivamente diventa prescrivibile, passano molti anni: da 5 a 10.  Cosa che i giornalisti spesso tralasciano di ricordarel

E come mai ci vuole così tanto?

Prima di dare il 'via libera' alla commercializzazione di un farmaco, le autorità vogliono vedere i risultati di studi condotti su molte migliaia di persone per un certo numero di anni. Questo sia per vedere se l'effetto atteso si verifica e si mantiene nel tempo, sia per assicurarsi che non vi siano effetti collaterali significativi. Questi 'tempi tecnici' sono sacrosanti e rappresentano una garanzia per i pazienti.  

Ma capita che un farmaco sia disponibile in un Paese e non nell'altro.

È vero. Nell'Unione Europea il 'via libera' alla commercializzazione di un farmaco viene dato da una autorità scientifica, l’'EMEA. Una volta ottenuta questa autorizzazione scientifica però, il farmaco deve essere approvato dalle agenzie dei vari governi. E anche questo non basta perché per divenire prescrivibile e rimborsabile il farmaco deve essere inserito nei prontuari delle Regioni e poi delle Asl. Questi ritardi in effetti sono ingiustificati e ingiusti. Un paziente tedesco potrebbe essere curato prima e meglio di uno italiano, un italiano di una regione prima di uno della regione vicina. C'è il sospetto che questi ritardi, soprattutto quando si tratta di farmaci innovativi ma costosi, siano dovuti più al desiderio di rimandare una spesa che ad altro. E credo che i pazienti, magari tramite le loro Associazioni o tramite Diabete Italia, possano fare qualcosa per velocizzare questa fase del processo.

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